Des médicaments retirés du marché, non pas parce qu’ils sont inefficaces mais parce qu’ils s’adressent à un nombre limité de malades ou, encore, parce qu’ils sont considérés comme « anciens » et ne sont plus viables commercialement comme les nouveaux médicaments que les industries pharmaceutiques mettent sur le marché quotidiennement ou presque. Comme pour dire que, même dans le domaine de la santé, même en matière de médicaments, la nouveauté récompense, un peu comme la mode.
Parfois, cependant, l’innovation scientifique intelligente passe par une récupération du passé et les découvertes proviennent de ce que l’on avait oublié : cela se produit à la Fondation Salvatore Maugeri à Pavie, où une équipe de chercheurs a mené une étude sur 34 enfants souffrant d’une maladie cardiaque rare d’origine génétique et a démontré que le remède à cette maladie réside dans un médicament disponible dans le commerce, la mexilétine.
La mexilétine appartient à la catégorie des « médicaments orphelins », qui ne sont plus produits parce qu’ils ne sont pas rentables sur le plan commercial. Néanmoins, ce médicament a été utilisé avec succès dans le passé pour le traitement des anomalies du rythme cardiaque chez les adultes, avant d’être retiré du marché à l’expiration du brevet commercial.
Aujourd’hui, des chercheurs de Pavie dirigés par Silvia Priori ont traité à la mexilétine 34 enfants atteints du syndrome du QT long de type 3, une maladie génétique rare qui se manifeste dès les premières années de la vie par des anomalies du rythme cardiaque et des évanouissements, conduisant dans certains cas à une mort subite.
Comme nous l’apprennent les données publiées dans le Journal du collège américain de cardiologieChez les enfants traités avec cette molécule, le rythme cardiaque s’est régularisé et les épisodes d’évanouissement ont diminué de façon spectaculaire. Cela est possible – disent les médecins – grâce à l’action de la mexilétine, qui intervient en régulant la quantité de sels minéraux qui pénètrent dans le cœur à chaque battement (une quantité qui, chez les personnes atteintes du syndrome QT, est trop élevée).
Il faut donc espérer que les entreprises pharmaceutiques s’engagent à remettre sur le marché ce médicament qui, outre son efficacité prouvée, présente l’avantage d’être un médicament déjà testé et de ne pas entraîner les coûts élevés des tests d’un « nouveau » médicament.